Design and implementation of molecular circuits for mitigating genetic diseases

Abstract

RNA-basierte Tools (u.a. synthetische sRNAs) wurden mit dem Ziel entworfen und entwickelt, neuartige molekulare Schaltkreise sowie therapeutische und diagnostische Ansätze für Nonsense-Mutations-assoziierte Krankheiten, insbesondere Mukoviszidose bereitzustellen. Dabei wurden zelluläres Computing zusammen mit de-novo-Ansätzen zur Genregulation in Hinblick auf Diagnose und Behandlung von Mukoviszidose verfolgt. Die vorgeschlagenen Diagnose-Regeln basieren auf Boolescher Logik und werden mittels miRNAs ausgeführt.

RNA-based tools (e.g. synthetic small RNAs, sRNAs) are designed and developed for engineering novel molecular circuits and theranostic approaches of genetic nonsense mutation- associated diseases, particularly cystic fibrosis (CF). Cellular computation combined with de novo approaches to gene regulation were explored for the diagnosis and mitigation of CF. Diagnostic rules based on Boolean expressions using miRNA profiles were proposed.